Görme Engelliler İçin Umut Işığı

Pennsylvania Üniversitesi’nden göz doktoru Jean Bennet, görme engellilerin tekrar görmesini sağlayacak yeni bir gen tedavisi kullandı. Bilim insanları, yaptıkları araştırmada insan beyninin ilerlemiş yaşlarda bile yeni bağlantılar oluşturma yeteneğinin bulunduğunu kanıtladıklarını iddia ediyor.

Doktor Bennet, hayvanlarda ve insanlarda gen terapisi araştırması yapan ilk bilim insanlarından biri. Araştırma, 'Leber’s congenital amaurosis' (Leber’in ırsi kısmi körlüğü - LCA) denen ve göz retinasında bir genetik hastalığa neden olan bir geni hedef aldı. LCA körlük nedeninin, havuçta yaygın olarak bulunan A vitaminini 11-cis retinal’e çevirmede yardımcı olan tek bir genin kötü kopyasının olduğu biliniyor. Gözün arkasında bulunan ve ışığa duyarlı bir doku olan 11-cis retinal olmadan, retina beyne algıladığı ışığı gönderemiyor.

Bennet’in görevi, LCA hastalarında görmeyen gözün retina hücrelerinde çalışmayan geni “çalışan” bir kopyasıyla değiştirmek. Kendilerinin bir bakıma insan DNA’sı üzerinde oyun oynadığını söyleyen Bennet, “çalışan” gen kopyasını, kendi oluşturdukları bir virüsle hastalıklı hücreye taşıdıklarını kaydediyor. Hastalar, bir ay sonra tedavinin faydalarını görmeye başlamış.

Araştırma sonuçları, Science Translational Medicine dergisinde yayınlandı. Uzmanlar, araştırmayı “gen terapisi ve göz üzerine büyük bir atılım” olarak niteliyor.

21.7.2015 - 18168